designación de terapia innovadora a Ocrelizumab para esclerosis múltiple primera progresiva (EMPP)

La FDA concede la designación de terapia innovadora a Ocrelizumab para esclerosis múltiple primera progresiva (EMPP)

En el estudio ORATORIO, cuyo director del Comité Científico es el doctor Xabier Montalbán, del Hospital Vall d’Hebron, han estado involucrados 14 centros españoles y 141 pacientes

Actualmente no hay autorizado ningún tratamiento para este tipo de enfermedad, que se caracteriza por una progresión continua de la discapacidad y en la que no suele haber periodos diferenciados de recaída y remisión1.

“Ocrelizumab es el primer fármaco en investigación para la esclerosis múltiple que ha sido designado como Terapia Innovadora por parte de la FDA” ha señalado Sandra Horning, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche. “Teniendo en cuenta que actualmente no existe ningún tratamiento autorizado para este tipo de esclerosis múltiple, Ocrelizumab podría ser la primera opción para dar respuesta a una necesidad médica no cubierta hasta ahora. Desde la compañía vamos a colaborar todo lo posible con la FDA para que esta terapia llegue lo antes posible a los pacientes”, añadió.

La designación como avance terapéutico decisivo se ha basado en los resultados positivos del estudio fase III ORATORIO, que ha mostrado que Ocrelizumab reduce significativamente la progresión de la discapacidad, así como de otros marcadores de actividad de la enfermedad, frente a placebo. En este estudio, cuyo director del Comité Científico es el doctor Xabier Montalban, del Hospital Universitario Vall d’Hebron, han participado 14 centros españoles y un total de 141 pacientes. Los datos de esta investigación se presentaron en el 31º Congreso del Comité Europeo para el Tratamiento e Investigación en Esclerosis Múltiple (ECTRIMS), celebrado el pasado mes de octubre.

La FDA concede esta designación para agilizar el desarrollo y revisión de fármacos para enfermedades graves, y agilizar el acceso de los pacientes a estos tratamientos innovadores lo antes posible. La compañía tiene previsto solicitar en el primer semestre del 2016 la autorización para su comercialización tanto en esclerosis múltiple primaria progresiva como en la remitente recurrente (EMRR), que es la más frecuente. Para ello aportará datos de tres estudios fase III.

Ocrevus® es el nombre comercial que se ha propuesto a las agencias regulatorias para esta  terapia en investigación.

Ocrelizumab

Ocrelizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado, en fase de investigación, diseñado para actuar selectivamente sobre los linfocitos B CD20-positivos. Estos linfocitos son un tipo específico de célula inmunitaria que podrían contribuir de forma clave a los daños en la mielina (que aísla y soporta las células nerviosas o neuronas) y en los axones (una parte de las neuronas), lo que puede provocar discapacidad en las personas con EM. Estudios preclínicos indican que Ocrelizumab se une a las proteínas de las células CD20 presentes en determinadas células B, pero no en las células madre ni en las plasmáticas, y por tanto se podrían preservar funciones importantes del sistema inmune.

Además del estudio ORATORIO, el programa de desarrollo clínico fase III de Ocrelizumab incluye los ensayos internacionales OPERA I y OPERA II, que son estudios multicéntricos, randomizados, doble ciego, doble simulación, en pacientes con formas recidivantes de EM.

Estudio ORATORIO

ORATORIO es un estudio multicéntrico internacional fase III, randomizado y doble ciego, en el que han participado 732 personas con EMPP, y que ha evaluado la eficacia y seguridad de Ocrelizumab frente a placebo2. El objetivo principal del estudio fue el tiempo hasta la progresión confirmada de la discapacidad (PCD) definida como un incremento en la escala EDSS que se mantuvo, al menos, durante 12 semanas.

La progresión de discapacidad confirmada determina un incremento sostenido, definido bajo protocolo, en la escala expandida del estado de discapacidad (EDSS, por sus siglas en inglés) del paciente. La EDSS se basa en una prueba física y neurológica de ocho áreas del sistema funcional: visión, coordinación, movimiento de las extremidades, fuerza, habilidades mentales, control de esfínteres y vejiga, capacidad sensorial y para deambular.

Esclerosis múltiple

La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad crónica para la que actualmente no existe cura. Se estima que afecta a unos 2,3 millones de personas en todo el mundo3,4. La EM se produce por una alteración del sistema inmune que ataca a las estructuras de aislamiento y apoyo que rodean las neuronas del cerebro, la médula espinal y el nervio óptico, provocando inflamación y las consiguientes lesiones. El daño neuronal puede provocar una amplia sintomatología como, debilidad muscular, cansancio y problemas de visión, que pueden conducir a una discapacidad progresiva5,6,7.

La EMPP es una forma debilitante de la enfermedad, caracterizada por un empeoramiento continuo de los síntomas, pero generalmente sin periodos diferenciados de recaída y remisión1. Aproximadamente una de cada 10 personas con diagnóstico de EM padece la forma primaria progresiva de esta enfermedad. Actualmente no existe ningún medicamento autorizado para la EMPP.

Roche en neurociencia

Las neurociencias son una de las principales líneas de investigación y desarrollo de Roche. El objetivo de la compañía es desarrollar nuevas alternativas terapéuticas basadas en la biología del sistema nervioso con el fin de ayudar a mejorar la vida de las pacientes con enfermedades crónicas potencialmente devastadoras. La línea de desarrollo clínico de Roche abarca más de una docena de fármacos en investigación para enfermedades como esclerosis múltiple, Alzheimer, atrofia muscular espinal, Parkinson, síndrome de Down y autismo.